一项治疗地中海贫血的新技术在东莞首获成功

09.05.2020  00:00

5月8日是第27个世界地贫日。当天下午,一场别开生面的医患互动活动在南方春富(儿童)血液病研究院举行。

多位患儿家属特意拿着锦旗来到现场,向李春富教授率领的医疗科研团队表达感谢。现场,就有一名14岁女孩晓燕(化名),五一假期前夕刚完成造血干细胞移植术并顺利出仓。她是国内首例TCRαβ-T细胞清除造血干细胞移植治疗地贫方案的受益者。

今年,研究院计划开展10例TCRαβ-T细胞清除造血干细胞移植治疗地贫。一旦成功,地贫治疗将进入全新的领域。虽然治疗技术在突破,但李春富仍要提醒,夫妻应重视地贫基因的筛查,怀孕后更要重视产前筛查和诊断。

广东地贫基因携带率16.83%

地贫是地中海贫血的简称,这是血液病的一种。地中海贫血分为α、β两大类。根据病情轻重的不同,β地中海贫血又分为轻型和重型。我国广东、广西、四川多见。

据广东省地贫防控项目基线调查数据显示,广东地贫基因携带率为16.83%,以此计算每年有超过5000例重型a地贫和1500例重型β地贫胎。在2016年,广东筛查出1281名中重症β地贫胎并终止妊娠,但仍然出生200多例。

对于中重度地贫,常规治疗手段是输血祛铁、脾切除等方案。但具有无法根治且年花费大,耗费大量血液资源的特点。

目前,造血干细胞移植是根治重型地贫的唯一方法。想要移植,先要配型,找到合适的供者是异基因造血干细胞的第一步。过去,能找到相合供者的几率仅为30%,有些患者寻找配型供者耗费数年到十余年,还没等到供者就死亡。

为了解决配型问题的困难,从2010年,李春富团队经过6年的摸索和实践,提出半相合造血干细胞移植技术。这项技术不需要费力找到全相合的配型,不仅更容易找到供体,而且移植后4年无病生存率高达97%,这也是目前全球记录的最好成绩。

但即使是这样,仍有2-3%的死亡率。李春富希望,可以寻找到更安全可靠的移植方法。

开拓新移植技术优势明显

作为中国最知名的儿童血液病专家,从南方医院儿科主任的位置上退休后,2018年7月,李春富来到东莞,领衔主持创设南方春富(儿童)血液病研究院。

今年,李春富带领团队开拓使用新的“TCRαβ-T细胞清除造血干细胞移植”技术。这项技术通过有选择地剔除不利细胞,保留有益细胞,能够提升移植的效果。使用这项技术治疗地贫,移植物抗宿主病和感染明显减少,造血恢复快,患者平均入仓天数和在院天数都将适当减少,治疗的整体花费也会减少,且患者治疗过程和生活质量能够得到有效提升。这项技术尤其适合良性病,如地贫,再生障碍性贫血,免疫缺陷病等。

在世界地贫日的活动上,晓燕(化名)和妈妈一起来到现场。五一假期前夕,她刚刚完成造血干细胞移植术,并顺利出仓。她是国内首例TCRαβ-T细胞清除造血干细胞移植治疗地贫方案的受益者。为了这一天,晓燕苦苦等待了13年。此前,她一直靠输血祛铁维持,她做梦都想有一天能够摆脱每两周往返医院的输血。她的母亲更加感慨十多年来,家里在孩子治病与输血祛铁方面花费了近百万,却得不到治愈的痛苦。

李春富说,今年他计划开展10例TCRαβ-T细胞清除造血干细胞移植治疗地贫,一旦成功,地贫治疗将进入全新的领域。这对李春富教授团队而言只是一小步,但对于因配型困难而迟迟得不到移植的患者来说,是一次生与死的大进步。

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南方春富(儿童)血液病研究院在建院的第一个完整年(2019年),完成移植病例184例,位于全国移植单位第14名,预计每年将完成造血干细胞移植超200例。但目前,仍有900多名患者已在研究院登记排队,在等待移植,相当于李春富率领团队全部做完移植手术至少也要4年时间。

李春富提醒,虽然治疗技术在突破,夫妻仍应重视地贫基因的筛查,怀孕后更要重视产前筛查和诊断。

全媒体记者 李春燕 李广

受访单位供图

全媒体编辑 钟彦亮