地贫移植供体不再难找 有血缘关系即可成供者

05.11.2016  16:37
准备做手术的小女孩。(资料图片)   广州日报记者苏俊杰摄 - 新浪广东
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  南方医院研发“半相合移植技术”还可应用于白血病治疗

  黄蓉芳

准备做手术的小女孩。(资料图片)   广州日报记者苏俊杰摄

  地贫患儿接受移植手术,再也不用担心找不到供体啦!昨日上午,记者从南方医科大学南方医院儿科召开的新闻发布会上获悉,该院的研究团队利用“半相合移植技术”,将跟患者有亲缘关系的“半相合供者”的造血干细胞与无关供者的脐血进行“互补性移植”,彻底解决了地贫移植的供者问题,治愈率高达96%。这一技术同样也适用于儿童白血病和再生障碍性贫血等疾病的治疗。只要是跟患者有亲缘关系的人,都可成为移植供者。 

  文/广州日报记者黄蓉芳

  通讯员李晓姗

   以前:3/4的患者找不到合适骨髓供者  

  南方医科大学南方医院儿科主任李春富介绍,  地中海贫血(简称地贫)多发于地中海沿岸,中东、中亚和东南亚等地区国家,我国以广东、广西和海南省发病率最高,其中重型β-地贫者须终生输血维持生命。而长期大量输血会使铁负荷严重超载,因此,患者必须进行祛铁治疗。“按预期寿命40年计算,每个病人需要400万元的花费,而且每个患者每年还需耗费16000毫升宝贵的血资源。

  “造血干细胞移植是目前唯一有效根治重型β-地贫的方法。”  李春富介绍,在地贫移植手术中,同胞移植和非亲缘移植治愈率比较高。

  在南方医院,尤其是在2009年改良了移植技术之后,同胞移植和非亲缘移植治愈率已达90%以上。

  “在此之前,地贫患者的移植主要是同胞移植和非亲缘移植手术。”  李春富介绍,而造血干细胞移植,均要求供者和受者的骨髓配对必须完全吻合,叫“全相合”,否则极易产生排异反应。然而,配对完全吻合的几率,只有同卵双生的双胞胎才是100%,而没有血缘关系人群,全相合的概率只有十万分之一。

  据统计,有3/4的地贫患者找不到合适骨髓供者。以南方医院为例,截至上个月底,在该院儿科申请移植的注册病人高达3171人,配对成功的只有715例。

   应用:可用于儿童白血病和再障治疗

  “值得一提的是,这种‘互补性移植技术’也已应用在对儿童白血病和再生障碍性贫血等疾病的治疗中,也已经获得很好的疗效。”  李春富介绍,将这一技术应用对儿童白血病的治疗中,30例患者,治愈率为64.3%,总体生存率70%多。尤其是对于在移植前病情得到缓解的患者,治愈率达到了73%。

  李春富介绍,利用这种互补性移植治疗地贫和白血病的两项成果,已分别被今年美国血液病协会年会确定为大会报告。“这就意味着这一移植技术已经达到国际领先水平。这使得所有地贫、儿童白血病以及再障等疾病患者,只要父母和其他亲属健在,都可以接受移植治疗。

  “解决了供者的难题,就意味着符合移植条件的患者大幅增加。”李春富说,但这也意味着,患者的待床期将更长了。因为医院的移植规模有限,很难及时为患者进行移植。

  尽管南方医院儿童移植中心目前已是全球规模最大的地贫移植中心,但每年也只能完成80例地贫移植手术。“按传统的移植技术,目前配对成功的患者为715例,就算50%的病人到兄弟医院做移植,在南方医院儿科待床时间也长达4年多。”他说,如果利用新的技术,为要求移植的3171例患者做手术,患者的待床期就更长了。李春富呼吁,政府和社会共同创建一个更大规模的儿童移植中心。

   如今:父母子女兄弟姐妹堂表亲都可当供者

  李春富介绍,为了解决移植供者问题,南方医院儿科团队从2010年开始研究“半相合(父母)供者移植技术”,经历6年研究,创立了一个全新的移植概念:互补性移植(NF-CT-14-TM),即将跟患者有亲缘关系的“半相合供者”的造血干细胞与无关供者的脐血序贯移植,中间使用药物桥接,达到优势互补和双保险效果。

  “我们这里虽然说的是父母,但其实凡是跟患者有血缘关系的亲属,都可以成为半相合供者。”李春富解释,按照遗传规律,人类的遗传基因一半来自父亲,另一半来自母亲,这就使得父母和孩子之间的染色体有一半是相吻合的。所谓“半相合”技术,在医学上叫做“单倍型相合骨髓移植”,只要求供髓者、受髓者之间的白细胞抗原一半相同就可以了,其实,这就意味着凡是有亲缘关系的父母、子女、兄弟姐妹,甚至堂表亲之间的骨髓都可进行半相合移植。

  而南方医院儿科的“半相合(父母)供者移植技术”,将有亲缘关系的“半相合供者”的造血干细胞与无关供者的脐血结合了起来,相当于双次移植,“适者生存”,无论哪一种骨髓最后“胜利”,都可以成功。“而且,无关供者的脐血也无需完全配对,这就使得任何一个有亲属健在的患者,都不用再担心供者的问题。

  李春富介绍,从2014年到现在,已有31例地贫患者接受了该方案移植,除1例外,30例病人移植成功,治愈率高达96%。而且,伴有极少的严重排异反应,是目前全球记录的最好成绩。

责任编辑: GDN005