华南自体脐血治疗脑瘫临床试验获突破性进展

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　　华南首个例数最多自体脐血治疗脑瘫临床试验获突破性进展。记者从6月30日在广州举行的第六届中国脐带血大会上获悉，由广东省妇幼保健院和韩国汉阳大学联合开展的《自体脐血治疗脑瘫》临床科研项目，目前已有12位患儿成功进行自体脐血输注并取得突破进展。此项临床试验首开华南先河。

　　据了解，近年来美国、韩国等多个国家也在开展该项临床试验并取得喜人进展，开拓了自体脐血临床应用新领域，成为未来治疗脑瘫的新趋势。专家表示，自体脐血临床价值显著且应用前景广阔。

　　第六届中国脐带血大会由中国妇幼保健协会及广东省妇幼保健协会联合主办，中国妇幼保健协会脐带血应用专业委员会承办。本次大会邀请到美国、韩国、日本及国内脐带血移植及应用领域，以及儿科、新生儿科、儿童康复、产科等领域的著名专家学者们作专题讲座和讨论，解读脐带血临床应用、脐带血采集及脐带血质量管理及相关前沿研究。据悉，据不完全统计，目前全国脐带血应用例数已超过9000例，其中，自体库应用例数已超过263例。

　　 专家呼吁更多自存脐血脑瘫患儿加入科研

　　“我曾经有过带儿子一起轻生的念头，是脐血让我看到了希望，给了我儿子第二次生命。”来自清远的谭女士含泪说到。3岁男孩小波（化名）在2岁时还不会走路，后被确诊为精神发育迟缓。突如其来的诊断让年仅24岁的年轻妈妈谭女士措手不及，将来面临的无论是身心的劳累还是长期高额康复费用，都让她难以承受。当打听到有此项临床科研项目时，曾经不顾好友规劝而坚持为儿子自存了脐血的她非常激动，立即联系广东省脐带血造血干细胞库（简称广东省脐血库）和广东省妇幼保健院咨询，在确认可以使用脐血后，很快就办理脐血出库相关手续。小波于2018年1月12日成功进行了自体脐血回输。6月21日医生对他进行的评估显示，他在运动方面进步较大，由不能走路到能走几十米，认知理解力以及发音范围方面都有进步。谭女士也反馈小波由不会模仿到会模仿，能听懂指物，还能进行搭积木等较精细活动，她庆幸当初坚决为小波存下了脐血，是脐血给了整个家庭新生的力量。

　　来自潮州的7岁宣宣在四个月大的时候被诊断为神经运动发育迟缓，虽有进行电疗、水疗、认知课等康复治疗，但都没有明显效果，其家人陷入绝望之中。后来在获悉这一科研项目后，他们抱着一丝希望带着宣宣于2018年2月6日进行了自体脐血回输。妈妈吴女士惊喜地发现宣宣在回输脐血3个月后，可以搀扶着走路了，走得比以前直，能听懂一些指令，而医生的评估显示，宣宣在认知方面的确有改善，这让吴女士流下了激动的眼泪，并对脐血的效果充满信心。

　　据悉，目前该科研项目已经完成对12例患儿进行自体脐血输注，由于观察评估需在3—6个月，目前已经有4例完成评估，结果显示均有一定的效果。广东省妇幼保健院康复科主任常燕群是该研究项目的负责人。从事儿童神经康复工作二十多年的他，尤其理解脑瘫患儿及其家庭的不易，为提高患儿生存质量，减轻家庭和社会负担，他一直在探寻更先进的治疗方法。通过文献检索和与国外专家直接沟通，他发现国外在人类自体脐血治疗脑性瘫痪方面开展了大量基础研究及临床试验，部分病人使用自体脐血后临床症状有一定的改善。常燕群主任紧跟前沿，经过努力带领团队终于在2017年6月与韩国汉阳大学Lee Young-Ho教授团队共同开启“自体脐血治疗脑瘫”的临床Ⅰ期试验。在广东省脐血库的大力支持下，常燕群主任团队在短时间内招募到了首批脑瘫患儿，并于2017年10月成功进行了首例脑瘫患儿的自体脐血回输，截至2018年5月，已有12例患儿接受了该疗法且均已平安出院，治疗效果还在持续观察中。据常燕群主任介绍，根据回院做评估的患儿情况以及家属的反馈，患儿在认知、运动、发音、互动等方面均有不同程度的进步。

　　“我们现在只是起步阶段，很多自存脐血的家长还不了解脐血可以治疗脑瘫，所以当发现自己孩子被诊断为脑瘫时，不会第一时间想到脐血，当然这和开展这方面研究比较少也有关系。”常燕群主任表示，脑瘫的治疗效果是越早越好，希望有更多的脑瘫患儿能够加入到该科研项目中来，如果有脑瘫患儿且已自存了脐血的，可以联系广东省妇幼保健院康复科020-39151772或广东省脐血库4008302007咨询。

　　 自体脐血治疗脑瘫、自闭症 成为未来新趋势

　　脑性瘫痪是儿童生长发育期常见的运动障碍疾病，其发病率约千分之2.5左右；由于高龄二胎产妇的增多，早产发生率的增加，新生儿窒息、胎儿宫内感染等稳定发生，我国每年新增的脑瘫患儿在4万左右。对于小儿脑瘫，采用包括运动疗法、电疗、按摩、热疗、手术、药物等传统疗法并不能改变脑损伤的结构破坏，只能一定程度上缓解肌肉痉挛和促进运动能力发育，部分纠正异常运动模式。因此国内外专家不断探索开发新疗法，而其中一个就是开展对脑瘫患儿的自体脐血治疗。

　　近年来，国内外自体脐血治疗脑瘫案例越来越多地被报道。世界首例脐带血移植专家----美国杜克大学儿童移植中心及罗伯特森细胞治疗临床转化中心首席专家Joanne Kurtzberg教授，在会上分享了自体脐血治疗脑瘫临床试验的最新成果，其研究显示，患儿在输注自体脐血一年后，比预期提升了30%的运动功能。Kurtzberg教授表示足量的自体脐血输注能够促进脑瘫患儿运动功能恢复，现阶段研究证明，儿科患者自体脐血治疗脑瘫是安全可行的。作为脐血临床应用的鼻祖，杜克大学医学中心在探索脑瘫等新生儿疾病的领域里，已取得长足的进展。根据韩国Lee Young-Ho 教授课题组数据显示，通过对输注静脉自体脐血6个月以上的脑瘫儿童脑的疗效的结果评估表明， 自体脐血输注安全可行，对脑瘫患儿有益。

　　而在自体脐血治疗脑瘫方面的研究，广东走在前沿，已迈出了重要一步，常燕群团队开启的自体脐血治疗脑瘫临床试验已取得一定进展。据了解，接下来还有10余例患儿正在计划安排输注，今后将围绕治疗效果展开进一步的探索及研究。未来，脐血治疗脑瘫的研究将迎来更大的进展，为更多的患儿带来福音。

　　据悉，现在医学界已经在尝试用脐血治疗自闭症，Kurtzberg教授在自体和异体脐带血治疗脑瘫和自闭症等神经系统疾病方面已经积累了超过700例的临床实践。广东省妇幼保健院康复科主任常燕群表示，今后也将计划开展自体脐血治疗自闭症以及异体脐血治疗脑瘫、自闭症的科研项目。

　　 专家：自体脐血优势显著且应用前景广阔

　　会上，来自国内外的脐血临床应用专家就自体脐血在治疗再生障碍性贫血、神经母细胞瘤、脑瘫等疾病方面的应用进展进行分享汇报。值得肯定的是，脐血已经不仅仅局限于治疗血液系统和免疫系统疾病，越来越多的专家开始使用自体脐血治疗脑瘫、自闭症、糖尿病等多种疾病，自体脐血的临床应用范围正在不断拓展。

　　北京京都儿童医院副院长孙媛教授在会上分享了6例自体脐血应用案例，鲜活的案例充分体现了自体脐血的价值。孙媛教授表示，使用自体脐血不会产生排斥，很少的细胞数就可以达到植活的标准，移植成功率基本是100%；自体脐血有着非常突出优势，移植后没有GVHD（移植物抗宿主病）的风险，无须进行抗排异的治疗，免疫重建也是非常快，移植最后花的费用少且生活质量好。而使用异体脐血其排斥反应大，移植植入率约为95%，移植成活率大概为70%左右。异体移植因为慢性的排斥反应，且根据排斥程度和排斥时间长短不同患者需要支付巨额治疗费，因要长期服用抗排斥药物，生活质量不佳。孙媛教授指出自体脐血可以适用于治疗很多类型的疾病，且还有很多我们未知的领域，其应用将会越来越广。据不完全统计，中国7家获国家批准运行的脐带血造血干细胞库（北京、天津、山东、上海、浙江、四川、广东）自体库应用数量在逐渐增长，目前累计应用例数已超过263例，用于治疗神经母细胞瘤、地中海贫血、急性髓细胞白血病、再生障碍性贫血、淋巴瘤、脑瘫等疾病。

　　Kurtzberg教授表示，脐血应用在国外已经非常成熟，在可治疗病种方面，国外也已经有了长期的研究数据并取得进展。2005年，美国佛罗里达大学研究团队开展了自体脐血治疗1型糖尿病患者的临床试验；2006年，美国俄亥俄州立大学医学院开展大剂量免疫抑制剂联合自体脐血移植治疗多发性硬化的研究；2009.03-2012.01安卡拉大学招募患有贫血症的早产儿进行自体脐血输注研究； 2013年，美国杜克大学医学院继成功将自体脐血治疗脑瘫进展到三期临床治疗后，开始进行利用自体脐血治疗自闭症的创新研究。2017年10月，杜克大学医学中心更是取得了FDA的许可，开始了一项扩大范围的临床研究，涉及疾病包括：自闭症、脑瘫、脑积水、语言障碍、脑缺血、溺水等，可以为更多神经系统疾病患者提供研究性脐血疗法。可见，国内外专家都在不断探索自体脐血的潜能领域，共同推进自体脐血的研究和应用，造福人类健康。

　　通讯员庄杏枚